Globální registr Pompeho nemoci
Rozšiřování vědomostí o Pompeho nemoci
Registr Pompeho nemoci sponzorovaný Sanofi Genzyme, členem skupiny Sanofi, je globální zdroj informací, jehož cílem je rozšiřovat vědomosti o klinické variabilitě a variabilitě progrese Pompeho nemoci.
Registr Pompeho nemoci zajišťuje ve spolupráci s lékaři kompilaci údajů o průběhu a výsledcích léčby z v podmínkách běžné klinické praxe, a poskytuje lékařské komunitě informační zdroje s cílem:
- podporovat spolupráci a sdílet zkušenosti a odborné znalosti mezi kolegy,
- podporovat použití medicíny založené na důkazech v klinické praxi,
- rozvíjet individualizované plány péče na základě standardních srovnání podobných pacientů,
- usnadnit publikování významných výsledků klinických studií.
Cíle registru Pompeho nemoci
Registr Pompeho nemoci je průběžná, observační databáze, která sleduje přirozenou historii a průběh nemoci u pacientů s Pompeho nemocí. K zařazení do registru jsou způsobilí všichni pacienti s Pompeho nemocí bez ohledu na jejich stav léčby, a k účasti jsou zváni i všichni lékaři poskytující péči pacientům s Pompeho nemocí.
Registr Pompeho nemoci poskytuje soubor dat, která umožňují výměnu informací, a souhrnných dat s cílem usnadnit klinické rozhodování a vykazování zjištěných údajů, a slouží jako informační zdroj pro případné další studie.
Primárním cílem registru Pompeho nemoci je:
- prohloubit informace o klinické variabilitě a variabilitě progrese Pompeho nemoci; přispět k identifikaci klíčových projevů onemocnění a pochopit jejich přirozený průběh,
- pomáhat komunitě lékařů pečujících o pacienty s Pompeho nemocí při rozvoji doporučených postupů pro sledování pacientů a při hlášení průběhu nemoci a léčby pacientů s cílem optimalizovat péči o pacienty,
- charakterizovat a popsat populaci pacientů s Pompeho nemocí jako celek,
- vyhodnotit dlouhodobou účinnost a bezpečnost dostupných možností léčby a podpůrných opatření, včetně enzymové substituční terapie (ERT).
Role zúčastněných lékařů
Od zúčastněných lékařů se požaduje, aby v pravidelných intervalech předkládali údaje týkající se zařazených pacientů. Doporučuje se, aby údaje byly předkládány do registru Pompeho nemoci podle doporučeného schématu hodnocení, které je uvedeno v protokolu k registru Pompeho nemoci. Pracovníci registru Pompeho nemoci jsou na požádání k dispozici a zodpoví vám všechny potřebné otázky ohledně sběru dat.
Prospěch z účasti
Registr Pompeho nemoci má několik informačních funkcí, které nabízejí jedinečné výhody pro zúčastněné lékaře. Příspěvky lékařů do registru Pompeho nemoci ve formě pacientských dat jsou přínosem pro všechny ostatní účastníky registru Pompeho nemoci, protože údaje se slučují za účelem hodnocení sledovaných trendů nebo řešení specifických otázek. Zúčastněným lékařům se doporučuje, aby předkládali žádosti o konkrétní informace z databáze pro usnadnění péče o pacienty s Pompeho nemocí. Registr umožňuje lékařům:
- žádat o individualizované zprávy o pacientech a informační klinické přehledy, které jim pomohou se sledováním stavu onemocnění u daného pacienta,
- poskytnout úložiště pro výměnu souhrnných klinických dat mezi lékaři s cílem usnadnit klinické rozhodování
- přístup k informacím o stávajících doporučených postupech v běžné praxi.
Prostřednictvím registru Pompeho nemoci má komunita pacientů s Pompeho nemocí a jejich blízkých osob přístup k důležitým informacím o tomto onemocnění, které ovlivňuje pouze malou část populace. Doporučené postupy pro management Pompeho nemoci a publikace z registru Pompeho nemoci tak mohou přispět k časnější diagnóze a léčebné intervenci.
Dostupnost zpráv
Zúčastnění lékaři mají k dispozici několik specifických zpráv v rámci registru Pompeho nemoci. Tyto zprávy poskytují významná klinická shrnutí informací týkajících se jednotlivých pacientů, a analytická shrnutí celkové populace v registru.
Pro další informace navštivte www.registrynxt.com.
Důvěrnost informací
Důvěrnost a soukromí pacienta mají prvořadý význam v rámci registru Pompeho nemoci. Registr funguje v souladu s platnými národními předpisy na ochranu osobních údajů i s další příslušnou legislativou. Veškeré informace pro lékaře a pacienty, zadané do registru Pompeho nemoci, jsou uchovávány jako důvěrné:
- pacienti jsou v registru označeni pouze identifikačním číslem,
- pacienti musí dát souhlas se zadáním jejich klinických údajů do registru,
- nejsou prováděna žádná srovnání dat mezi různými pracovišti.
